通讯员 鞠满凯 薛峰 科技日报记者 代小佩
11月20日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊、杨仁池团队在《自然·医学》在线发布了一项研究成果，证实了亚洲首个肝脏靶向血友病B基因治疗产品安全可靠，为血友病B患者提供了新的治疗选择。
血友病B是编码凝血因子Ⅸ（FIX）的F9基因突变导致的一种遗传性出血性疾病。基因治疗补充正确的F9基因，修复患者的凝血系统是有望治愈该疾病的唯一方法。
全球范围内，已有多款通过肝脏靶向腺相关病毒递送FIX高活性突变体基因的血友病B基因治疗产品，且在临床试验中取得较好疗效。但这些产品未在中国患者中进行系统性验证。而且国外已经上市的两个产品价格昂贵，可负担性低。
BBM-H901是亚洲首个血友病B基因治疗产品。2019年，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）就开展该产品的IIT研究，即研究者发起的研究。2022年该院研究团队在《柳叶刀·血液病学》首次发表BBM-H901在中国血友病B患者中的IIT研究成果，展现了良好的有效性及安全性。这为后续进一步系统验证药物的安全性、有效性和长期疗效提供了坚实依据。
在IIT研究基础上，该院团队于2021年开始开展该产品的药物注册临床研究。
此次发布的最新研究，是一项多中心、单臂、开放标签临床试验。研究通过更大的样本量，系统地证实了FIX高活性突变体基因治疗在中国患者中安全有效。
基于3期关键试验的良好结果，国家药品监督管理局已于今年4月批准血友病B基因治疗产品BBM-H901上市，给中国血友病B患者提供了新的治疗选择。
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