科技日报记者 张佳星
12月17日，第二代心肌肌球蛋白抑制剂阿夫凯泰片在我国获批。中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波教授表示，《健康中国行动—心脑血管疾病防治行动实施方案（2023—2030年）》提出控制心血管疾病危险因素水平、降低死亡率等关键目标，近年来，我国对梗阻性肥厚型心肌病这类有致死风险的心血管疾病的管理意识和能力不断提升，本次阿夫凯泰片的获批将提升诊疗手段对梗阻性肥厚型心肌病患者的管理效果。
据介绍，肥厚型心肌病作为最常见的遗传性心脏疾病，可能引发猝死、心力衰竭、血栓栓塞等风险，也是青少年和运动员发生心脏性猝死最常见的病因之一。传统药物仅能缓解部分症状，无法干预疾病病因，难以延缓疾病进展。作为第二代心肌肌球蛋白抑制剂，阿夫凯泰片能够精准靶向心肌肌球蛋白，直接抑制产力横桥的形成，减轻心肌过度收缩。该疗法已获得《中国心肌病综合管理指南2025》等多个国内外指南的推荐。
中华医学会心血管病学分会主任委员、首都医科大学附属北京安贞医院心脏内科中心主任马长生教授解释，治疗核心在于降低梗阻压差、改善症状、降低风险，因此快速降低左心室流出道压差是改善症状的首要任务。本次获批的阿夫凯泰片在3期临床研究中显示，其2周降低左心室流出道压差20毫米汞柱，24周降低50毫米汞柱，能够快速改善症状和提升心功能，且安全性良好，有效满足了临床治疗需求。
此次获批早于美国与欧盟等其他国家和地区，中国实现“全球首发”。赛诺菲大中华区总裁施旺表示，基于疗法创新价值，阿夫凯泰片获国家药品监督管理局突破性疗法认证，并得益于中国药政改革，实现快速获批，让中国患者能够早于全球其他国家实现获益。未来，赛诺菲将推动多元模式下更多创新产品落地。
葛均波表示，更多研究正在推进，如阿夫凯泰片与当前的一线用药开展头对头研究已经完成并达成主要终点，有望为初始治疗带来新选择，满足更广泛的患者需求。
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