科技日报记者 金凤
近日，中国创新药行业取得系列突破：荣昌生物自主研发的抗体偶联（ADC）药物维迪西妥单抗一项新适应症获国家药品监督管理局正式批准上市；驯鹿生物与巴西研究机构布坦坦研究所签署技术合作授权协议，将在巴西本土开发用于治疗血液肿瘤的CAR-T细胞疗法；康宁杰瑞宣布，其自主研发的人表皮生长因子受体2（HER2）双特异性抗体（以下简称“双抗”）药物安尼妥单抗联合多西他赛，在Ⅲ期临床试验中已达到总体病理完全缓解率的主要终点，证明药物有效。
这勾勒出中国创新药多条技术路线协同创新的生动图景。
“越来越多中国创新药企业通过源头创新，在全球竞争中加速从‘跟跑’向‘并跑’、部分‘领跑’迈进。”中国药科大学多靶标天然药物全国重点实验室新药研究中心主任钱海认为，我国生物医药产业已成为全球医药创新的重要力量。
ADC技术储备呈多维格局
在所有创新药技术路线中，ADC是中国药企在全球竞争中的“王牌赛道”。有数据显示，全球在研ADC项目中，中国占比超50%。
“ADC药物就像一个‘生物导弹’。”教育部心脑血管重大疾病医药基础研究创新中心常务副主任、南京医科大学教授韩峰打了个比方，在这颗“导弹”的内部，高特异性抗体好比“导航系统”，高活性小分子毒性药物如同“弹头”，二者通过一个化学连接子连接。药物进入体内后，高特异性抗体精准识别并结合到癌细胞表面的特定靶点上，随后药物整体进入癌细胞内部，释放出毒性药物——微管蛋白抑制剂或DNA损伤剂，从而杀死癌细胞。
荣昌生物的维迪西妥单抗是中国首个原创ADC药物，也是我国首个获得中国、美国突破性疗法双重认定的ADC。随后，芦康沙妥珠单抗、瑞康曲妥珠单抗、博度曲妥珠单抗等多款国产ADC药物上市。
“中国药企有关ADC的技术储备，已呈现多维格局。”钱海认为，中国药企的差异化技术平台，为中国ADC药物研发注入核心动力。
其中，荣昌生物ADC平台可以优化连接子及载荷，拥有专有桥接偶联技术，以及连接子、载荷及偶联工艺的开发能力；科伦博泰自主开发的平台覆盖药物研发的全生命周期，可对ADC的抗体、载荷、连接子三个关键组件进行系统性设计与优化。
“值得关注的是，双靶点也正成为中国药企在ADC赛道技术突围的重要方向，这不仅有望克服肿瘤异质性和单靶点耐药问题，还能通过靶点间的协同作用，显著提升药物的效率与抗肿瘤活性。”钱海认为，最具代表性的便是百利天恒在研的双抗ADC药物BL-B01D1，该药物通过同时阻断两个靶点，有效克服了单一靶向产生的耐药性，相关研究成果已发表于国际学术期刊《柳叶刀》。
ADC药物靶点的拓展还在持续布局，热门靶点以及更具差异化的创新靶点，正成为中国创新药企业探索的发力点。
双抗药物闪耀国际舞台
双抗是继ADC之后中国创新药快速崛起的另一支生力军。在美国临床肿瘤学会2025年年会上，中国贡献了全球近一半的双抗研究报告。
双抗是一种人工设计的、能够同时结合两种不同抗原或同一抗原上两个不同表位的抗体分子。“双抗药物的作用方式就像‘一箭双雕’，通过一个药物分子同时作用于两个靶点，实现‘1+1>2’的协同效应。”钱海介绍，作为下一代抗体疗法的核心方向之一，双抗在肿瘤、自身免疫性疾病等领域展现出治疗潜力。
多位受访专家认为，中国双抗之所以能够快速崛起，主要有三方面优势：靶点选择的聚焦与差异化、分子设计的工程化创新、临床开发的效率优势。
在靶点选择上，中国药企高度聚焦程序性死亡受体-1/血管内皮生长因子（PD-1/VEGF）这一“黄金组合”。2024年，康方生物自主研发出全球首款PD-1/VEGF双抗药物依沃西单抗；2025年，三生制药与美国辉瑞公司就PD-1/VEGF双抗SSGJ-707达成了合作。
此外，涉及自身免疫、炎症、肿瘤等领域的相关靶点，也进入中国药企双抗药物的研发图谱，并受到跨国药企关注：荃信生物同时靶向TSLP和IL-33的双抗项目以10.7亿美元授权给罗氏制药；正大天晴基于间质上皮细胞转化因子（c-MET）、EGFR的双抗ADC进入Ⅰ期临床研究。
信达生物目前正在推进双抗药物IBI363的全球临床Ⅲ期研究。其团队通过PD-1、白细胞介素-2的双抗设计，使得IBI363在肿瘤特异性T细胞上仍有很强的结合与激动活性。
“我们将持续投入对核心分子的研发，通过大量临床数据深入理解分子作用机制，并以临床反馈反哺研发。”信达生物肿瘤管线首席研发官周辉说。
如果说靶点是双抗药物研发的“航标”，分子设计的工程化创新则使双抗药物的产业化、安全稳定与抗肿瘤活性如虎添翼。药明生物的WuXiBody平台通过独特设计，能为每个项目节约6—18个月的研发时间；百奥赛图的双抗开发平台，可以生成具有多样性和亲和力的抗体；康方生物的Tetrabody技术平台，克服了低表达水平、工艺开发障碍、不可成药性等难题，已助力开发了15个以上全球领先的双抗、多抗、双抗ADC等药物。
同时，中国企业精准聚焦于特定临床需求发力，加速了双抗药物的研发。韩峰认为，针对胃癌、食管癌、鼻咽癌等疾病，中国企业利用较大的患者群体和高效的临床试验体系，缩短患者招募和试验周期，快速验证疗效，推进药物从临床前到上市的进程。
CAR-T细胞治疗不断突破
CAR-T细胞疗法是全球癌症治疗的革命性技术，其核心思路是通过基因工程，改造患者自身的免疫细胞，使其获得精准识别和攻击癌细胞的能力。目前主要有两种前沿技术路径，即体内生成CAR-T和现货型CAR-T细胞疗法。
“我国的CAR-T细胞治疗在全球处于领跑水平。”钱海介绍，与传统的癌症治疗手段相比，CAR-T疗法如同给T细胞装上了“GPS导航”，能准确识别肿瘤细胞。CAR-T细胞还可以在患者体内长期存活，形成持续的“抗癌防线”。对某些血液肿瘤，CAR-T药物可实现长期缓解甚至功能性治愈，临床缓解率超过80%。
今年3月，阿斯利康宣布，将在上海自贸区临港新片区建设专门的细胞疗法商业化生产供应基地。跨国药企“押注”中国的背后，是中国CAR-T细胞治疗技术在世界生物制药版图中的不可或缺。有数据显示，目前，全球已有15款自体CAR-T药物获批，其中中国获批8款，美国获批7款。而更多的CAR-T研究也正在齐头并进：截至2025年底，中国已注册超300项CAR-T临床试验，数量首超美国。
传奇生物靶向BCMA（B细胞成熟抗原）的CAR-T药物西达基奥仑赛，是中国首个成功“出海”的原创CAR-T产品。它采用独特的双表位设计，显著增强了CAR-T细胞对肿瘤细胞的抓取能力与亲和力，从而在临床中实现了极高的缓解率。目前，西达基奥仑赛累计治疗患者数已突破10000例。
“我们也将致力于利用已经过验证的CAR-T开发平台，探索体内CAR-T和同种异体疗法的机遇。”传奇生物首席执行官黄颖说。
CAR-T药物持续的源头创新，远不止于研发一款款成功的产品。突破实体瘤屏障、推动现货型CAR-T规模化生产、拓展CAR-T在自身免疫性疾病等领域的应用，正成为中国科研团队和中国生物医药企业致力攻克的新难题。
未来，随着更多创新药涌现，癌症治疗的模式有望从对抗肿瘤转向重塑免疫系统，从被动防御变为主动清除。到那时，人类距离攻克癌症的终极目标或将更进一步。
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