科技日报记者 张佳星
日前，第79届世界卫生大会（WHA）在瑞士日内瓦正式召开。中国代表团参加了以“从承诺到进展”为主题的周边会议，与各国参会专家共同研讨2025年WHA《罕见病决议》通过一周年的全球响应，分享了中国探索，并重点探讨如何将政治共识转化为罕见病患者的切实获益。
会议期间，中国罕见病联盟执行理事长李林康作主旨发言，他表示，推动共识走向落地，关键在于将罕见病患者真正纳入更公平、可持续的保障体系之中，让创新药惠及更多患者，切实减轻患者家庭负担。中国作为全球罕见病治理的积极参与者，正加快将政策承诺转化为患者实实在在的获益，通过完善罕见病治理体系，提升早诊早治与规范化水平，健全多层次保障机制等举措推进“可诊断、可治疗、可负担、可持续”目标的实现。
据介绍，同情用药、临时进口、保税区先行先试等创新政策助力我国罕见病急需用药通道持续打通，药品保障范围持续扩大，患者用药可及性显著改善。
我国已建成以基本医保为主体、医疗救助托底、商业保险与慈善补充的多层次保障体系。但由于患者群体小、市场规模有限的特点，高值创新疗法的长期可及性与可负担性仍需进一步提升。如何在多层次保障体系框架下，探索更加适配罕见病特点的准入与保障机制，成为推动创新持续惠及患者的关键。
在此背景下，罕见病专项保障基金有望成为多层次保障体系中的重要补充。通过对符合条件的高值罕见病药物进行精准保障，专项基金既可减轻患者家庭经济负担、防范因病致贫返贫，也可为创新药物构建更稳定的支付预期，推动创新成果更顺畅地转化为患者获益。
“中国罕见病药品审评审批已具备良好的政策基础，下一步应更加注重创新激励与全流程效率提升，强化产业研发预期，激发医药创新活力。”李林康表示，罕见病领域是生物医药创新的重要赛道，依托政策优势、临床网络优势和患者资源优势，中国罕见病联盟将继续聚焦患者需求，深化政策协同、强化能力建设、促进国际合作，推动罕见病防治保障体系更加成熟完善。
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