科技日报记者 张佳星
7月21日，一款在全球同步研发、同步申报的新靶点创新药在我国率先获批上市，实现全球多中心研发的原创靶点创新药，在中国首报首发的历史性突破。
据了解，该药物用于治疗16岁及以上青少年和成人的1型发作性睡病。发作性睡病是一种以日间过度思睡、猝倒及夜间睡眠紊乱为特征的神经系统疾病，属于罕见病。1型危害最大，患者脑脊液中下丘脑分泌素的水平显著下降，反复出现白天难以抑制的困倦欲睡或入睡，甚至发作性猝倒。
此次获批上市的原创靶点药物为选择性食欲素2型受体激动剂，可通过激活食欲素信号通路，治疗因食欲素缺乏引起的1型发作性睡病患者的日间过度嗜睡，其可口服使用实现高选择性靶向食欲素2型受体（OX2R）的特性、多项关键性全球三期临床试验结果等优质数据使其顺利获得多个国家的突破性疗法认可。
国家药品监督管理局药品审评中心官网显示，2024年9月，武田申报的食欲素受体2（OX2R）激动剂TAK-861片被纳入突破性疗法，适应证为发作性睡病1型。今年1月20日武田自主研发的1类新药奥博雷通片（TAK-861片）纳入优先审评，在成为突破性疗法之后进入批准加速通道。在美国，该创新药物也获得突破性治疗药物认定，并纳入快速通道；在日本获得先驱和孤儿药资格认定，纳入快速审评审批；在欧盟获得孤儿药资格认定。
国家药监局相关负责人表示，该款创新药向中国、美国、日本等国家同步提交了药品上市注册申请。我国在全球范围内第一个批准它上市，实现了全球范围内首报首发的历史性突破。
（图片来自国家药监局官网）
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